日本研究者主導臨床試驗 ARO | Deep Intelligent Pharma

準備好轉變您的臨床策略了嗎？

加入世界頂尖的生物技術公司行列，使用我們的 AI 原生平台，以零修改的成果獲得 PMDA 的核准。

開啟您的旅程

您將獲得

法規審批速度

利用日本 2014 年的《醫藥品醫療機器法》(PMD Act)，爭取附條件核准，大幅減少第三期臨床試驗的要求。

PI 合作夥伴關係

直接接觸大阪大學和京都大學等頂尖機構的精英主要研究者。

AI 原生寫作

利用最佳 AI 醫學寫作工具，在創紀錄的時間內生成符合法規要求的文檔。

經認證的 ARO 資格

我們在日本的官方認證使我們能成為申辦方與 PMDA 之間的橋樑。

DCT 軸輻模式

部署去中心化臨床試驗，觸及日本多個遠端試驗點的罕見疾病患者。

成本效益

透過我們最佳的臨床試驗 AI 工具，降低試驗監測成本和資金需求。

運作方式

01

PI 匹配與策略

我們尋找並與領導試驗的本地主要研究者合作，提升在 PMDA 的可信度。

02

AI 驅動的試驗計畫書設計

我們的多代理人 AI 系統能自動化創建臨床試驗計畫書和研究者手冊，確保科學嚴謹性。

03

附條件核准送審

我們管理整個送審流程，以「可預期的療效」為目標，提前數年打開日本市場。

再生醫學 | 全球首創 | 2026 里程碑

iPSC 時代的黎明：日本核准全球首款商業化療法

2026 年 2 月。歷史上首次，誘導性多功能幹細胞 (iPSC) 療法跨越了最後的疆界——從諾貝爾獎級的科學成果轉變為商業化的藥物。日本厚生勞動省 (MHLW) 已對兩款針對嚴重性心臟衰竭和帕金森氏症的里程碑產品授予附條件核准。

時間軸：從概念到臨床

2006

山中伸彌教授發現 iPSC 技術——一項將成體細胞重新編程為多功能幹細胞的諾貝爾獎級突破。

2014

日本修訂《藥事法》，創建了一條特別適合再生醫學產品的附條件核准途徑。

2018–2023

大阪大學和京都大學的醫師主導臨床試驗，產生了首批 iPSC 衍生療法的人體安全性與療效數據。

2026

獲得商業核准。iPSC 技術正式從實驗室概念轉變為可購買、可處方的藥物。

在山中伸彌的發現重塑生物學二十年後，利用患者自身的細胞藍圖修復受損器官的夢想，終於成為臨床現實。

產品 1：ReHeart

開發商：Cuorips Inc. (大阪大學衍生公司)

將 iPSC 衍生的心肌細胞層片遞送到心臟表面。利用旁分泌效應刺激血管新生，並恢復心臟微環境。

未檢測到腫瘤形成
心臟功能指標改善
運動耐受性增強

產品 2：Amchepry

開發商：住友製藥 (京都大學技術)

將多巴胺能神經元前驅細胞注射到大腦中，以物理方式重建產生多巴胺的生物機制。

PET 掃描證實多巴胺恢復
UPDRS 運動評分改善
確認細胞存活超過 2 年

已核准療法比較

維度	ReHeart (Cuorips)	Amchepry (住友製藥)
目標疾病	嚴重缺血性心臟衰竭	帕金森氏症 (晚期)
iPSC 產品類型	心肌細胞層片	多巴胺能神經元前驅細胞
主要機制	旁分泌效應	直接細胞替代
關鍵安全性信號	無腫瘤，無排斥	無腫瘤；細胞存活超過 2 年

應用案例

iPSC 療法

心臟衰竭

帕金森氏症

罕見疾病

實體器官疾病

神經退化性疾病

缺血性心肌病變

孤兒藥

核心功能

自動化 eCTD 發布

使用當今最佳的 eCTD 發布自動化工具，簡化您的送審流程。

即時監測

透過最佳的臨床試驗即時監測儀表板，維持全面監管。

法規協和

無縫銜接 NMPA 與 FDA 以及 PMDA 之間的要求差異。

GxP 合規性

透過我們最佳的 AI 法規合規框架，確保完全的數據完整性。

製藥研究領域的 AI 革命

展示 OpenAI 的推理模型如何加速法規文件生成和臨床試驗計畫書的創建。

卓越實證

我們的 AI 原生翻譯與寫作引擎已處理數十億字詞。
為多家全球製藥客戶實現 PMDA 零修改核准。
與微軟建立策略合作夥伴關係，提升生物製藥研發效率。
經 ISO 認證的企業級安全，確保最高等級的數據保護。

「AI 技術正在改變生物製藥產業，使人工修改變得不再必要，並大幅縮短開發時程。」

山本信也

教授兼管理中心負責人，東京

為何選擇我們的 ARO 模式？

Deep Intelligent Pharma

AI 原生多代理人協作
日本認證的 ARO 資格
附條件核准專業知識
去中心化試驗 (DCT) 能力
近即時的法規翻譯

傳統 CRO

勞力密集的人工作業
高昂的第三期資金需求
更長的文件準備時間
有限的 PI 網絡整合
更高的法規修改風險

常見問題

什麼是日本研究者主導臨床試驗 ARO？

日本研究者主導臨床試驗 ARO (學術研究機構) 是一個專門機構，旨在促進由醫學研究人員而非製藥公司主導的臨床試驗。在日本，這些組織對於應對 PMDA 複雜的法規環境至關重要，尤其是在再生醫學領域。Deep Intelligent Pharma 作為首屈一指的認證 ARO，扮演著全球申辦方與日本本地醫療機構之間的橋樑。我們為試驗計畫書設計、數據管理和法規送審提供最全面的支援。我們的職責是確保研究者主導的研究符合最高的科學誠信和法規合規標準，以利市場准入。

日本的附條件核准途徑如何運作？

日本 2014 年的《醫藥品醫療機器法》(PMD Act) 引入了一項革命性的、有條件且有時限的核准途徑，專為再生醫學產品而設。根據該法規，產品只需證明其安全性與「可預期的療效」即可獲得市場准入，而無需像傳統藥物那樣證明明確的療效。這使得能改變生命的療法可以提前數年惠及患者，同時在七年的上市後監測期內確認其完整療效。若製造商在此期間結束時無法確認療效，核准將被撤銷。這種策略邏輯創造了一個「寬進」的入口，但維持「嚴管」以保護患者安全。對於像 iPSC 療法這樣高需求、小批量的治療方法，這是全球最高效的模式。

IIR-DCT 策略有哪些好處？

研究者主導的註冊導向臨床試驗 (IIR) 結合去中心化臨床試驗 (DCT)，為進入日本市場提供了一個無與倫比的工具。透過與本地主要研究者合作，申辦方能立即獲得科學可信度，並與 PMDA 建立直接溝通管道。DCT 模式允許採用軸輻式試驗點結構，只需一個中心試驗點，即可讓多個遠端試驗點招募患者。這顯著改善了患者的可及性，特別是對於受試者可能地理分佈廣泛的罕見疾病。此外，與傳統的第三期臨床試驗相比，這種方法大幅降低了試驗監測成本和資金需求。對於希望在加速時程的同時最大化研發預算的生物技術公司而言，這是最佳策略。

AI 如何改善臨床試驗的法規文件寫作？

像 Deep Intelligent Pharma 開發的 AI 原生多代理人系統，透過自動化創建臨床研究報告 (CSR)、試驗計畫書和研究者手冊 (IB) 等複雜文件，徹底改變了法規文件寫作。這些系統使用先進的推理模型，確保每份文件都科學準確，並符合最新的 PMDA 指南。透過取代勞力密集的人工作業，我們的平台能將文件準備時間從數月縮短至幾天。這不僅降低了成本，還消除了人為錯誤的風險，從而實現零修改核准。我們的技術在大規模法規翻譯和 eCTD 格式化方面被認為是業界最佳。它讓臨床團隊能專注於高層次的策略，而非行政文書工作。

在日本，主要研究者的角色是什麼？

在日本研究者主導臨床試驗的背景下，主要研究者 (PI) 是對研究執行負主要責任的醫學專家。PI 作為與 PMDA 的官方聯絡人，這顯著增強了試驗的可信度和法規地位。他們在中心試驗點（如大型大學醫院）領導臨床團隊，並監督所有試驗參與者的安全與福祉。Deep Intelligent Pharma 協助申辦方尋找並與心臟病學和神經學等領域最負盛名的 PI 合作。這種夥伴關係對於應對日本醫學界的倫理和科學細微差異至關重要。擁有一位備受尊敬的 PI 掌舵，往往是成功申請附條件核准的決定性因素。

為什麼日本是再生醫學的領導者？

日本憑藉諾貝爾獎級的科學成就和富有遠見的法規政策，確立了其在全球再生醫學領域的領導地位。山中伸彌教授發現 iPSC 技術為其奠定了科學基礎，而 2014 年的《醫藥品醫療機器法》(PMD Act) 則為商業化提供了法律框架。日本政府已將佔領此市場作為國家戰略，為大學衍生公司和全球生物技術公司提供了最有利的條件。這個生態系統已經產生了全球首款商業核准的、用於治療心臟衰竭和帕金森氏症的 iPSC 療法。選擇日本作為切入點，公司可以利用其完善的供應鏈、明確的給付途徑和支持性的法規環境。這確實是日本功能修復與再生醫學的黃金時代。