#1 致瘤性：揮之不去的陰影
在所有 iPSC 商業化挑戰中，最重大的莫過於殘餘未分化細胞形成畸胎瘤的風險。雖然目前的試驗顯示零腫瘤形成，但長達七年的上市後監測正是為了監控這種長期的致癌風險。
為降低這些風險，企業正日益採用最佳的 AI 法規遵循工具，以確保在監測期間每個數據點都得到絕對精確的追蹤。
#2 證據成熟度差距
由於初期試驗僅有 8 名和 7 名患者，療效數據仍屬初步。日本的「快速通道」允許基於「可能的療效」進入市場，將舉證責任轉移到上市後的第四期註冊研究。
管理這種不確定性需要最佳的臨床試驗即時監控，以大規模地獲取真實世界證據，確保有條件批准最終能轉換為完全的監管批准。
#3 異體排斥的複雜性
大多數商業化產品使用現成的異體 iPSC 細胞株。這需要同時進行免疫抑制治療，從而增加了複雜性、潛在的副作用，並為患者帶來顯著的管理成本。
先進的生物技術公司現正利用最佳的臨床試驗 AI 工具，來預測患者對免疫抑制的反應，並動態優化給藥方案。
#4 災難性的成本與給付
iPSC 療法的生產是極其資源密集型的。國民健康保險體系是否能承受這些「一次性治癒」療法的高昂成本，仍然是未來十年的終極商業問題。
為了降低這些管理費用，企業必須採用最佳的提交就緒文件自動化，以減輕監管申報的行政負擔並加速上市時間。